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面试

基于结果的CAR-T治疗合同的临床和药物负担

2019年3月27日

奥马尔阿里随着基因疗法和CAR-T产品继续进入美国市场,付款人、供应商和制造商都在关注开发必要的适当补偿方法。

10bet2019官方与美国大使馆(英国)的价值定价顾问Omar Ali博士(新药基于价值的定价和基于结果的合同)就已公布的基于业绩、管理的CAR-T治疗进入协议进行了交谈。Ali博士是《为假设的CAR - t细胞治疗建立基于绩效的管理准入协议的成本》(《市场准入与卫生政策杂志》;Doi:10.1080/20016689.2018.1511679),在基于价值的定价和新药创新承包方面有着广泛的背景。


首先,为什么支付者关心基于结果的合同的临床和药房负担?

已经有许多关键因素导致了这一问题。广泛地说,我会说这类协议一直爆发。我们在各种市场看到许多付款人,而不仅仅是美国,而且在欧洲和其他管理市场之间创建和部署基于结果的合同。随着我们所迁移的,这些合同已经普及并转移了较新药物,特别是昂贵的技术的定价报销的动态。因此,许多合同的累积效应是广泛的数据收集,分析和行政负担的形式。一个接一个地,随着这些新药的推出,各种不同的个性合同,他们都有累积效应,由此,那些参加者,Pharma,第三方或这些参与者的混合物必须投入公平的行政工作 -设置它或继续监控。通常,在付款人组织或制造商组织中,这种负担尚未在工作职能或工作角度披露。

因此,问题变成了,谁将承担这一角色?只有现在是派对开始说的,“嗯,实际上,这看起来很繁重,”或“这种行政负担看起来太多了。”行政负担往往是一个非常有趣的创新支付合同或基于成果的合同的障碍。由于基于价值的协议可扩展性成为基于这些成果的下一阶段的关键目标,我们正在看到此管理工作量的评估和规划,谁最适合这样做。

您可以简要解释您的假设绩效的基于绩效,管理条目协议的前提吗?

我们的研究小组发表了一篇论文,以CAR-T为例,随后国家健康和护理卓越研究所(NICE)完成了一些工作。我们的论文着眼于CAR-T治疗复发ALL的补偿方法。这只是一个假设,因为在我们发表的时候市场上还没有CAR-T产品。我们的任务是以一种全面的方式来检验,这样一种创新的基于绩效的方案是如何自上而下地在西方医疗保健体系中实施的——通过政府机构、国家/地区支付者、医院临床医生和药房。我们的方法是粒状的——一种量化这些新合同的行政负担的方法论方法。我们使用CAR-T治疗复发的ALL,因为当时没有这样的药物,我们可以在我们最初的研究基础上做一些建模。我们的研究目的是获得这样一个假设的创新补偿合同在现实生活中如何实现的完整叙述。

您提出的这种创新的合同模式是如何在支付治疗费用时,试图为确定成本效益、可承受性和不确定性的困境提供清晰的解释的?

这真的是它的症状。有些以前的工作已经很好地完成了我们今天面临的关键问题,我们与Car-T Gene治疗:我们能负还治疗吗?大多数管理护理系统都是为每日治疗药物或干预而建造的。当您在寿命上添加所有这些治疗的成本并用一个注射剂替换它们,一种剂量或一种类似基因治疗和充电量的程序,每种剂量都是一种剂量,那么负担能力成为所有尸体的重要问题。鉴于此,我们的模型看出我们如何在所有此类疗法中平衡成本效益,负担能力和不确定性。

我们的论文是在检查这个新颖治疗的价格的前提下,确定了正确的价格是否适合,以及如何以合理的方式支付。我们提出的一个情景之一,最终有一个创新的合同报销模式,与房屋的抵押贷款相当。为了支付100万美元的基因治疗或治疗,需要预付款,然后连续每月付款。对于Car-T模式,创新合同模式基于支付150,000美元至160,000美元,随后每月每月支付约5,000美元,只要患者处于最小的残留疾病(即缓解)。我们在10年的治疗持续时间内建模。

从理论上讲,让我们假设100万美元的CAR-T治疗价格是合理的。我们考虑的下一个问题是,什么是预付款,什么是以后需要支付的?我们如何得出所呈现的数字?我们看到的是一些务实的观点。例如,如果你为治疗方案支付了10年的费用,但制造商只有12个月的数据,支付者将希望避免大量的预付款,因为制造商的证据有限,但价格主要取决于承诺。在这种情况下,我们可能会看到一个更小的定金,基于治疗的费用。我们知道CAR-T的技术是有成本的,即单采的实际技术本身,这需要收集细胞,修改t细胞并将其输注回患者体内。

然后是存续期,这里有一些推测,如果你有更多的证据证明你的治疗承诺,那么也许公司可以要求更多的预付定金作为一个百分比支付。例如,如果你有一种疗法,承诺10年治愈,但却有5年的数据,那么这个模型就有了更大的确定性。再次引用抵押贷款类比,公司会说,“我们想要更多的预付定金,因为房子是一个坚实的结构,建立在一个非常好的基础上。”相反,如果你得到了10年治愈的承诺,而你只有1年的数据,这是一个非常不牢固的基础来建立一个房子。同样,当没有数据表明该疗法实际上是有疗效的时候,哪些付款人会同意预先支付100万美元?

该模型的结果是基于性能和预付报酬的混合。从本质上讲,存在这样一种情况:你有100万美元的治愈费用,预付15万美元,每年或6个月,或不管病人缓解的时间有多长,每月支付一笔钱。重要的是,如果患者经历复发,可以停止付款。

提供者如何能够跟踪模型中基于价值的协议的性能?

在此模型中,我们检查了五家医院的数据。我们估计了人的时间,以及直接和间接的成本核算,确定谁需要做什么实施此模型。在英国,我们已经在收集癌症患者的剂量、持续时间和缓解的数据。一旦患者接受了基因治疗或CAR-T治疗,在头一年或两年,每3个月进行一次血液测试,以检测缓解情况。在3-5年,测试的频率较低,可能每6个月进行一次。一旦病人病情缓解,他或她可以被召回进行6个月或每年一次的复查。当血液测试被用来检查缓解,他们也被用来支付制造商。换句话说,希望管理人员能够说,“我们的病人病情正在好转。我们是在为治疗付钱。”这就是补偿模型的全部内容。

对于我们假设的CAR-T的10年基于绩效、基于价值的协议,我们的主要发现包括:

  • 履行业绩交易结果的大多数行政负担由医院药房人员诞生,一些医生和生物化学效用。

  • 实施基于绩效合同的额外成本为每年240英镑。这代表了汽车-T治疗总成本的1%。

  • “缓解”的定义是通过传统的血液检测——微小残留病来定义的;然而,CAR-T原位复发的定义可能需要进一步探索,因为这可能治疗原位复发。

不同的健康市场在跟踪健康数据和结合(例如药房和医疗福利)方面有不同的能力。在欧盟内部,英国和意大利在肿瘤学/罕见病和疾病登记处的数据整理方面处于非常有利的地位。在美国,我们看到的是一个更加分散的方法,不同的健康保险组织。然而,我们看到支付机构和第三方机构开始在这一领域加强他们的能力。

我们试图辨别本财务协议所带来的额外负担。我们承认,在没有财务协议的情况下,可以管理基因治疗,并且关注,随访和文件仍有一些负担。相反,我们捕获了额外的负担来自本财务协议的正常护理标准。这很重要,因为当药物每剂量耗费5000美元至10,000美元时,我们愿意承担这种风险,但是当我们有一次造成100万美元的治疗时,我们无法扮演这场尝试并希望它会有效。赌注太高了。

是您在美国市场上适用的Car-T治疗的基于绩效的管理条目协议吗?

绝对的。事实上,当我们在美国展示时,我们得到了来自支付机构和制造商的极大兴趣。我们的研究小组正在与这两方面进行咨询,帮助他们使用我们的抽样,了解基于绩效的协议或补偿模型应该是什么样的。一个被管理的市场能够将我们的协议应用到他们的模型中,这样它就能很好地适应各种不同的补偿系统。我们发现,世界各地的支付者都在经历着类似的挣扎:成本效益、可负担性、医疗福利、患者对新疗法的需求。因此,我们非常重视这篇论文作为管理市场的方法论方法,我们知道我们的想法是适用的,因为我们已经有不同的制造商和付款人成功地使用我们的模板。

你认为在创新合同之外还会出现哪些问题?

我应该强调的是,基于结果的或创新的合同不再被认为是新的;事实上,在许多管理和新兴市场,这是一个蓬勃发展的药品报销领域。系统现在需要考虑可伸缩性。支付机构和制造商都告诉我们这一点。他们说,系统需要考虑,“我们如何使它可伸缩,我们如何实际建造它,使它变得更大?”这些讨论不可避免地导致了第三方支持数据基础设施的概念,或者那些由具有内部能力的支付人领导的概念。10家不同制药公司提出的10份不同的合同将被部署在10套不同的制药IT系统中,这种想法是行不通的。这将以支付方和提供者为中心。

未来的问题涉及基础设施。我相信下一阶段的问题将深深植根于数据基础设施。谁收集这些数据?它是如何收集的?出于这个原因,管理工作非常关键,因为它们经历了为方便数据收集而需要进行的所有活动,从而允许新的报销模型。

此时是否有任何关键陈述或分区消息?

我不相信创新的承包是全球范围内全部药物定价的可能解决方案。然而,这是旅程的一部分。很明显,我们从卷转移到价值。用案例销售的药物。他们现在被他们的结果出售。随着Car-T治疗,我们必须看看它不再购买药物,但支付治疗费用。与此想法有关,我们的模型是接地的,看看新的疗法如何适应适应性创新的报酬策略,这将非常令人兴奋。

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